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      CRISPR-Cas9技術(shù) 威斯騰生物——科研合作/成果轉(zhuǎn)化，行業(yè)標桿!
       
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      Cas9作用機理
      CRISPR/Cas9系統(tǒng) (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/ CRISPR-associate 9)被稱為第三代基因組編輯技術(shù)，是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的一種適應(yīng)性免疫防御，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。由單一蛋白(Cas9)、crRNA和tracrRNA形成的RNA-蛋白復合體能夠?qū)ν庠葱訢NA進行識別并生成DNA雙鏈斷裂(double-strand breaks, DSBs)，從而誘發(fā)DNA損傷修復機制。該技術(shù)能夠利用RNA介導的DNA靶向功能對多種生物基因組的任意區(qū)域進行編輯，此系統(tǒng)的工作原理是crRNA（CRISPR-derived RNA）通過堿基配對與tracrRNA（trans-activating RNA）結(jié)合形成 tracrRNA/crRNA復合物，此復合物引導核酸酶Cas9蛋白在與crRNA配對的序列靶位點剪切雙鏈DNA。而通過人工設(shè)計這兩種RNA，可以改造形成具有引導作用的sgRNA（short guide RNA），足以引導 Cas9 對 DNA 的定點切割。
      Cas9優(yōu)勢
      CRISPR/Cas9作為一種新的基因編輯技術(shù)，被評為2013年生物學10大突破之一，有著一些無可比擬的優(yōu)點：首先，CRISPR/Cas9系統(tǒng)的可用位置更多，理論上基因組中每8個堿基就能找到一個可以用CRISPR/Cas9進行編輯的位置，因此可以說這一技術(shù)能對任一基因進行操作；其次，CRISPR-Cas9系統(tǒng)更具有可拓展性，可以通過對Cas9蛋白的修飾，讓它不切斷DNA雙鏈，而只是切開單鏈，這樣可以大大降低切開雙鏈后帶來的非同源末端連接造成的染色體變異風險；此外還可以將Cas9蛋白連接其他功能蛋白，來在特定DNA序列上研究這些蛋白對細胞的影響；更為重要的是，CRISPR-Cas9系統(tǒng)的使用極為方便，只需要簡單的幾步就能完成，幾乎任何實驗室都可以開展工作。
      Cas9作用領(lǐng)域
      由于CRISPR-Cas9系統(tǒng)在真核細胞內(nèi)特別是人類細胞中也能發(fā)揮很好的功能，這顯示出了其巨大的應(yīng)用潛力。例如在基礎(chǔ)科學研究領(lǐng)域，CRISPR-Cas9系統(tǒng)被用來定點敲除或修飾基因，從而便于研究這些基因的生物學功能；同時CRISPR-Cas9系統(tǒng)的商業(yè)化應(yīng)用潛力也不容小視，例如：在生物治療領(lǐng)域，結(jié)合誘導多能干細胞 (Induced pluripotent stem cells, iPSCs)技術(shù)，人們可以將通過基因編輯修復的iPS細胞重新分化為正常組織和器官來供病人使用；CRISPR/Cas9技術(shù)可用于人類免疫缺陷病毒(HIV)引起的艾滋病、人乳頭瘤病毒(HPV)引起的宮頸癌等病毒性疾病的治療；該技術(shù)可用于精準醫(yī)療，可對基因組進行精確的編輯，修復受損的基因，敲除致病疾病和病毒；可用于臨床治療HBB基因突變引起的β-地中海貧血；該技術(shù)還可用于構(gòu)建動物疾病模型等。
      CRISPR/Cas9系統(tǒng)的出現(xiàn)為基因工程提供了一個強有力的應(yīng)用新工具，將給基因組定向編輯的研究和應(yīng)用領(lǐng)域帶來突破性的技術(shù)革命，特別是在基因功能解析、人類疾病靶向治療等應(yīng)用中有巨大的潛力和廣闊的前景。更令人鼓舞的是，CRISPR/Cas9操作簡單、實驗周期短、節(jié)約成本，在基因治療、精準醫(yī)療和動物模型建立方面的巨大優(yōu)勢，有著巨大的商業(yè)價值和市場空間。
       
      CRISPR/Cas9/基因編輯/整體實驗
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      【實驗預訂電話】023-65227525; 18423440835
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           Cas9網(wǎng)址: www.bg-cas9.com； SCI網(wǎng)址：www.westernsci.cn；
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